深度專訪 | 細(xì)胞與基因治療CRO領(lǐng)域的“深藍(lán)?！绷α?/h1>

發(fā)布時(shí)間：2025-09-15

CGT作為當(dāng)代醫(yī)學(xué)極具創(chuàng)新性和突破性的發(fā)展方向，正以前所未有的速度改變著疾病的治療格局，為無數(shù)患者帶來希望之光。在這個(gè)蓬勃發(fā)展的領(lǐng)域里，新領(lǐng)先CXO·深藍(lán)海生物醫(yī)藥（以下簡稱“深藍(lán)海”）憑借其專業(yè)的團(tuán)隊(duì)、豐富的經(jīng)驗(yàn)和先進(jìn)的技術(shù)平臺(tái)，已然成為行業(yè)內(nèi)的佼佼者，推動(dòng)著一項(xiàng)項(xiàng)創(chuàng)新療法從實(shí)驗(yàn)室邁向臨床應(yīng)用，助力藥企跨越研發(fā)的重重難關(guān)。

 

近日，我們非常榮幸地邀請(qǐng)到了深藍(lán)海副總經(jīng)理兼醫(yī)學(xué)商務(wù)總監(jiān)袁少雄女士，請(qǐng)她來解密細(xì)胞與基因治療CRO領(lǐng)域的“深藍(lán)海”力量。

 

 

01 早期布局：搶占先機(jī)，沉淀“時(shí)間壁壘”式競(jìng)爭(zhēng)力

 

Q：深藍(lán)海是如何結(jié)緣細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域的？早期布局為企業(yè)帶來了哪些優(yōu)勢(shì)？

至2015年《干細(xì)胞臨床研究管理辦法（試行）》的頒布，我國干細(xì)胞等領(lǐng)域正式邁入“雙規(guī)并行”的管理模式。于是深藍(lán)海組建了專項(xiàng)團(tuán)隊(duì)，從接觸國內(nèi)首個(gè)CAR-T開始，一步步積累經(jīng)驗(yàn)。
 

早期入場(chǎng)讓我們收獲了“兩個(gè)第一”：參與國內(nèi)首個(gè)CAR-T療法臨床研究、完成首個(gè)基因編輯項(xiàng)目的CRO服務(wù)。由于該領(lǐng)域的特殊性，這些經(jīng)歷讓我們比同行更早摸清技術(shù)規(guī)律和監(jiān)管要求，針對(duì)不同靶點(diǎn)的細(xì)胞治療及基因診斷療法，如今面對(duì)客戶的需求，我們能快速判斷風(fēng)險(xiǎn)點(diǎn)以及核心技術(shù)要點(diǎn)——這是用時(shí)間沉淀下來的競(jìng)爭(zhēng)力。

 

02 全流程賦能：從頂層設(shè)計(jì)到臨床落地，托舉創(chuàng)新藥高效研發(fā)

 

Q：深藍(lán)海的CRO服務(wù)覆蓋細(xì)胞與基因治療研發(fā)的哪些環(huán)節(jié)？有哪些特色服務(wù)？

我們一直以“以終為始，頂層設(shè)計(jì)，做新藥創(chuàng)制的全程合作伙伴”為奮斗目標(biāo)參與到申辦方新藥研發(fā)的各個(gè)環(huán)節(jié)。例如在早期方案設(shè)計(jì)階段，由于細(xì)胞和基因診療的個(gè)體化特點(diǎn)，我們需要結(jié)合靶點(diǎn)特性和臨床需求做方案?jìng)€(gè)性化處理，探索FIH的有效劑量，篩選可能預(yù)期療效的適應(yīng)癥；臨床執(zhí)行階段，依托全國各地三甲醫(yī)院的合作網(wǎng)絡(luò)，快速匹配研究中心，實(shí)現(xiàn)IIT以及注冊(cè)研究的快速啟動(dòng)；最關(guān)鍵的一環(huán)，我們有一支專業(yè)的臨床注冊(cè)團(tuán)隊(duì)，從頂層設(shè)計(jì)就會(huì)結(jié)合監(jiān)管要求和法規(guī)要求，助力申辦方盡早步入突破性療法、附條件上市等綠色通道。

 

Q：目前合作的項(xiàng)目涉及哪些治療領(lǐng)域？有哪些讓您印象深刻的案例？

目前，深藍(lán)海合作的項(xiàng)目從血液腫瘤到實(shí)體瘤，從罕見病到神經(jīng)退行性疾病等領(lǐng)域都有覆蓋。我們參與多個(gè)罕見病項(xiàng)目中，包括嬰兒龐貝病、DMD等適應(yīng)癥。例如由GAA基因突變引起的嬰兒龐貝病，從出生起就被貼上了死亡標(biāo)簽，未經(jīng)治療的患兒多于1歲內(nèi)死于心肺功能衰竭。我們團(tuán)隊(duì)從方案設(shè)計(jì)、IND申請(qǐng)、臨床試驗(yàn)開展、Follow-up等全流程參與，為企業(yè)的產(chǎn)品上市助力。

 

03 三大核心優(yōu)勢(shì)：經(jīng)驗(yàn)、質(zhì)量、專注，構(gòu)筑行業(yè)信任護(hù)城河

 

Q：在競(jìng)爭(zhēng)激烈的市場(chǎng)中，深藍(lán)海的核心競(jìng)爭(zhēng)力體現(xiàn)在哪里？

可以總結(jié)為“經(jīng)驗(yàn)、質(zhì)量、專注”三大支柱。

 

作為國內(nèi)首個(gè)參與細(xì)胞與基因治療的CRO公司，我們接觸過BCMA\CD19\CD20\CD3\外泌體等多個(gè)靶點(diǎn)和領(lǐng)域，包括很多全球首創(chuàng)技術(shù)。通過這些經(jīng)驗(yàn)的積累，公司專門設(shè)立了細(xì)胞基因治療團(tuán)隊(duì)（注冊(cè)、醫(yī)學(xué)、運(yùn)營），在該賽道培訓(xùn)出一支強(qiáng)有力的隊(duì)伍，熟悉國內(nèi)外法規(guī)注冊(cè)要求，協(xié)助企業(yè)申報(bào)RPDD、ODD、BTD等資格認(rèn)證。

 

尤其對(duì)于國際項(xiàng)目，企業(yè)面臨HGRAC的申請(qǐng)，臨床樣品的通關(guān)與檢驗(yàn)，國內(nèi)中心的篩選及確認(rèn)，我司從資料的撰寫、提交以及專業(yè)的溝通，成功為企業(yè)打通每一個(gè)關(guān)卡，推動(dòng)臨床試驗(yàn)的順利啟動(dòng)及上市。
 

04 洞察趨勢(shì)：錨定實(shí)體瘤與國際化，搶占下一個(gè)“技術(shù)高地”

 

Q：您如何看待細(xì)胞與基因治療行業(yè)的發(fā)展前景？深藍(lán)海對(duì)此有哪些布局？

細(xì)胞與基因治療行業(yè)正處于“技術(shù)爆發(fā)期”，有兩個(gè)趨勢(shì)特別值得關(guān)注：一是從血液腫瘤向?qū)嶓w瘤突破，這是下一個(gè)技術(shù)高地；二是國際化合作加速，越來越多的中國創(chuàng)新藥企業(yè)要出海，同時(shí)海外藥企也想進(jìn)入中國市場(chǎng)，這對(duì)CRO的全球化服務(wù)能力提出了更高要求。深藍(lán)海從中美雙報(bào)注冊(cè)事務(wù)、遺傳辦申請(qǐng)、國際運(yùn)輸與通關(guān)等環(huán)節(jié)提供全流程一站式服務(wù)，并成功協(xié)助國內(nèi)外客戶順利開展多項(xiàng)國際多中心臨床。

 

關(guān)于我們
 

深藍(lán)海生物醫(yī)藥是新領(lǐng)先醫(yī)藥（股票代碼600222）在臨床CRO領(lǐng)域的子品牌，成立于2007年，秉持“以終為始，頂層設(shè)計(jì)，做新藥創(chuàng)制的全程合作伙伴”的服務(wù)理念，為全球藥企提供覆蓋生物藥、化藥、中藥、醫(yī)療器械、細(xì)胞與基因治療等I-III期臨床研究、生物等效性研究、上市后研究、第三方稽查、IND和NDA申報(bào)以及醫(yī)學(xué)事務(wù)等服務(wù)?？蓾M足不同研發(fā)型企業(yè)的臨床研究定制需求，為國內(nèi)外客戶打通新藥上市前關(guān)鍵瓶頸。

 

目前，公司已開展臨床研究項(xiàng)目2000余項(xiàng)，每年開展I類創(chuàng)新藥項(xiàng)目幾十項(xiàng)，IIT研究幾十項(xiàng)，除在風(fēng)濕免疫、腫瘤、心腦血管、內(nèi)分泌等領(lǐng)域開展相關(guān)業(yè)務(wù)外，率先在醫(yī)美（國內(nèi)首個(gè)溶脂針獲批上市）、特醫(yī)食品、細(xì)胞與基因治療藥物、疫苗預(yù)防等領(lǐng)域開展國內(nèi)外首次臨床研究服務(wù)，填補(bǔ)國內(nèi)外多項(xiàng)空白。

 

-END-

 

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